ZANDVOORT - De elf maanden oude Liam lijdt aan een ongeneeslijke spierziekte, in Nederland althans. In het buitenland kan hij worden behandeld, maar wel tegen eigen vergoeding van het duurste medicijn op de Europese markt: Zolgensma. Met een inzamelingsactie hopen zijn ouders 1,9 miljoen euro op te halen. "Hij kan z'n benen niet meer optillen, hij beweegt alleen z'n voetjes nog een beetje", zegt vader Piotr.
Direct na z'n geboorte op 10 maart vorig jaar leek er niets aan de hand, vertelt Piotr in gesprek met NH Nieuws. "Hij kreeg tien punten, alles was goed, hij was gezond." Vijf maanden later bleek hij toch iets te mankeren. "Toen merkten we dat hij zwak begon te worden."
Toch zou het nog tot oudejaarsdag duren voordat de ziekte SMA-2 werd vastgesteld. "Dat is een spierziekte", aldus Liams vader, "waardoor zijn spieren zwakker en zwakker worden. En wat hij verliest, krijgt hij niet meer terug."
'Ziekte nu afgeremd'
Sinds de diagnose krijgt Liam het medicijn Spinraza toegediend. "Maar dat medicijn remt de ziekte alleen af." Ook mét dat medicijn zullen Liams spieren vroeg of laat zo achteruit gaan dat hij niet meer zelfstandig kan eten of ademen.
Inmiddels kan de dreumes z'n hoofd niet meer optillen, niet meer kruipen en heeft de ziekte ook al vat gekregen op z'n benen. "We moeten hem 's nachts nu elke twee uur omdraaien."
Wat is SMA?
SMA (spinale musculaire atrofie) is een erfelijke spierziekte die de spieren verzwakt totdat mensen uiteindelijk verlamd raken. In Nederland worden er jaarlijks 15 tot 20 kinderen geboren met een van de vier SMA-types. Type 2, de variant die Liam heeft, is de op een na ergste vorm. Deze patiënten overlijden doorgaans ergens tussen de vroege kinderjaren en volwassenheid.
Met een nieuw en veelbelovend medicijn, Zolgensma, zou Liam ondanks de ziekte oud kunnen worden. "We weten al dat hij in een rolstoel terechtkomt, maar met Zolgensma zou hij misschien zelfs stukjes kunnen lopen." Hoewel dat medicijn sinds vorig jaar op de Europese markt is, laat goedkeuring in Nederland nog op zich wachten.
Om Liam de gentherapie in het buitenland te kunnen laten volgen, hopen de in Polen geboren Piotr en zijn vriendin Katarzyna 1,9 miljoen euro in te zamelen. Daarvoor zijn ze twee inzamelingsacties gestart, een in Polen en een in Nederland. De teller staat inmiddels op ruim 88.000 euro. Hoewel de langetermijneffecten van het peperduur geneesmiddel nog onbekend zijn, schrikt dat Liams ouders niet af om het risico te nemen.
"We zijn de inzamelingsactie zelf gestart, maar worden door veel mensen geholpen." Ook de moeder van Jayme, een SMA-patiëntje uit Rijswijk, helpt mee. Dat jongetje werd vorig jaar na een inzamelingsactie van dezelfde omvang in de Hongaarse hoofdstad Boedapest succesvol behandeld met Zolgensma.
"Elke keer moet hij onder narcose, en we het kunnen het hem niet uitleggen, want hij is nog te klein"
Tot het benodigde bedrag binnen is, zal Liam worden behandeld met Spinraza. "Elke keer dat hij dat krijgt, moet hij onder narcose. Dan mag hij daarna twee uur niet bewegen. Het is zo erg om hem daar dan te zien liggen. En we kunnen het hem niet uitleggen, want hij is nog te klein."
Piotr en Katarzyna hopen op eenzelfde scenario als dat van lotgenootje Jayme, al zijn ze zich er maar al te goed van bewust dat twee miljoen euro ophalen geen eenvoudige opgave is. "Maar het zou super zijn, voor de kleine, maar ook voor ons", spreekt hij zijn hoop op een positieve afloop uit. "Dat hij zonder apparatuur kan ademen en zijn eigen broodje kan smeren. Voor je kind doe je alles."
Meer nieuws uit Haarlem e.o.?
💬 Blijf op de hoogte via onze Facebookgroep Nieuws uit Haarlem en omgeving. Reageer, discussieer en deel jouw nieuws.
📰 Volg de laatste berichtgeving altijd via NHNieuws.nl/Haarlem.
🔔 Download de app en krijg een melding bij belangrijk nieuws uit jouw buurt
📧 Stuur ons jouw tips op [email protected]
✏️ Tikfout gezien? Laat het ons weten via [email protected]